国内6所大学医院联合开展的一项多中心II期随机对照试验，比较了114名中重度特应性皮炎患者在16周内接受两次自体脂肪来源干细胞（AtMSC）静脉注射与安慰剂治疗的效果。
SC301 诊所 · 干细胞研究系列 · 单篇论文 · 脂肪来源干细胞 (AtMSC) 静脉注射
原始论文信息:
Seok J、Kim SY、Lee WG、Shin MK、Lee DH、Seo YJ、Cho S、Park KY、Son SW、Lee SH、Seo JS、Seo SJ。
“自体脂肪干细胞治疗中重度特应性皮炎患者的疗效和安全性：一项多中心、随机、单盲、安慰剂对照的 II 期试验”
干细胞研究与治疗. 2025;16:671。
doi: 10.1186/s13287-025-04763-y。PMID: 41331725。ClinicalTrials.gov NCT04137562。
隶属关系：由包括中央大学、庆熙大学、首尔大学、忠南大学、首尔宝拉美医院和高丽大学安山医院在内的6家韩国国内机构联合开展研究。
特应性皮炎：治疗选择增多，但仍存在局限性。
特应性皮炎（AD）这是一种慢性炎症性皮肤病，已知影响10-20%的儿童和3-7%的成人。中度至重度患者接受全身免疫抑制剂（如类固醇和环孢素）或生物制剂（如度普利尤单抗）治疗，但 仍有许多患者无法完全缓解症状，长期使用可能产生的副作用也令人担忧。
间充质干细胞（MSCs）因其免疫调节能力而备受关注，被认为是治疗特应性皮炎的潜在疗法，这些免疫调节能力可以调节T细胞、B细胞和自然杀伤细胞的活性。尽管其疗效已在动物模型中多次得到证实， 缺乏大规模的人体临床数据。 本研究旨在填补这一空白，用作者的话来说，它是“该主题的首个大规模 2 期研究”。
如果将自体脂肪培养的干细胞以4周为间隔进行两次静脉注射，16周后特应性皮炎的严重程度与安慰剂组相比会有多大差异？韩国六所大学附属医院对114名受试者进行了这项研究。
研究设计——多中心安慰剂对照 II 期试验
| 物品 | 内容 |
| 연구 설계 | 多中心、单盲、安慰剂对照的 II 期随机对照试验 (NCT04137562) |
| 目标患者 | 114 名年龄在 19 至 70 岁之间的中度至重度特应性皮炎患者（SCORAD > 20）（治疗组 59 人，安慰剂组 55 人） |
| 给药方法 | 静脉注射 1.0 × 10⁸ 个自体脂肪来源干细胞 (AtMSCs)，间隔 4 周注射两次（安慰剂组注射生理盐水） |
| 盲测方法 | 参与者和独立评估人员均不知晓药物信息（用药期间蒙眼）。 |
| 평가 지표 | EASI（湿疹严重程度评分）、SCORAD评分、医师整体平均评估（IGA）——每4周评估一次，最多持续16周。 |
| 补充分析 | ELISA测定血液炎症生物标志物（TARC、IL-4、IL-5、IL-13、IL-31等） |
治疗组从医院取出了脂肪 细胞经胶原酶处理分离后，进行五次传代培养。我们使用了订购的AtMSCs。在通过表面标志物（CD73·CD90·CD105阳性，CD34·CD45阴性）确认细胞特性后，我们对其进行了给药。
16周后——与安慰剂相比有显著差异
主要结果
在第16周时 EASI-75（治疗组的达标率（湿疹严重程度降低 75% 或以上）为 23.7%，安慰剂组为 7.3%，两者之间存在显著差异。结果显示（p=0.016）。 EASI-50 治疗组的达标率为 50.9%，而安慰剂组的达标率为 14.6%（p<0.001）。差距更大。SCORAD评分和医师综合评估（IGA）也朝着同一方向改善。
1
EASI总分——从第8周开始与安慰剂组出现显著差异。
治疗组在第 8 周 (p=0.017)、第 12 周 (p=0.015) 和第 16 周 (p<0.001) 的 EASI 总评分变化均显著大于安慰剂组。第 16 周时的平均下降值为 治疗组 -9.26 分，安慰剂组 -2.54 分었습니다。
2
TARC生物标志物——在治疗组中显著降低
一种与特应性皮炎严重程度密切相关的血液生物标志物 TARC(CCL17) 治疗组在第 16 周时各项指标下降幅度明显更大。（p=0.012）。然而，在其他 Th2 细胞因子（如 IL-4、IL-5、IL-13 和 IL-31）中未发现显著差异。
3
不良反应发生率与安慰剂组相似。
治疗组有 28.8% 的患者出现治疗相关不良事件 (TEAE)，安慰剂组有 21.8% 的患者出现治疗相关不良事件 (TEAE)。 统计学上没有显著差异。 大多数症状都比较轻微（头痛、头晕、恶心等）， 没有发生严重不良事件（SAE）或危及生命的事件。
4
反应率与现有生物制剂相似
虽然这不是一项直接的比较临床试验，但文献报道，16 周 EASI-75 达标率分别为：度普利尤单抗 43.3%，曲洛尤单抗 33.2%，巴瑞替尼 48%。 AtMSC 治疗组的有效率（23.7%）低于上述数值，但作为一种独特的治疗机制，这代表着显著的有效率。它的评价是：
与现有生物制剂相比，16 周 EASI-75 达标率的比较（仅供参考，并非直接比较）
| 治疗 | EASI-75 达标率 | 备注 |
| AtMSC（本研究） | 23.7% | 静脉注射，2次 |
| 度匹鲁单抗+类固醇 | 43.3% | 文献报告 |
| 曲洛奇尤单抗 | 33.2% | ECZTRA 2，文献报道值 |
| 巴瑞替尼 4mg + 类固醇 | 48% | 文献报告 |
※ 这是对不同研究数据的简单比较，并非直接进行头对头比较临床试验的结果。
为什么静脉注射干细胞对治疗皮炎有效？
特应性皮炎是一种由Th2免疫反应过度激活引起的炎症性疾病。间充质干细胞并非局部性细胞。 通过全身循环调节免疫细胞本身。我们采取这种方式。
Th2细胞抑制
据推测，它通过减少 TARC 来减少 Th2 细胞向皮肤的浸润。
B细胞和IgE调控
动物实验证实了B细胞成熟抑制和IgE产生减少的机制
肥大细胞稳定化
通过抑制肥大细胞脱颗粒，有助于缓解瘙痒和炎症反应。
系统性免疫调节
它的特点是调节全身免疫平衡，而不是局部病变。
本文的局限性——研究团队坦诚揭示的内容
這是 单盲设计（只有参与者和评估者是盲法的，考官是明盲的）然而，这并非一项完全的双盲研究。研究并未测量与特应性皮炎病理相关的IL-17和IFN-γ水平，而且 随访期也只有 16 周，因此无法确定长期持续率或复发率。 研究团队宣布，他们计划开展一项双盲3期试验。
这项研究表明——有望成为一种新的治疗方案
这项研究的意义在于： 静脉注射脂肪干细胞在特应性皮炎中显示出临床疗效，这与脂肪移植完全是两个不同的领域。是的。虽然与现有生物制剂相比，其反应率较低， 对于因作用机制不同而对常规治疗无反应的患者，可采用替代疗法或联合疗法。这有可能发生。
作者认为自体脂肪来源细胞比骨髓来源细胞更好。 由于采集过程简单且为自体组织，因此排异反应的风险预计也会很低。报告指出这是有可能的。然而，这仅仅是二期临床试验的结果，实际临床应用还需要进行三期临床试验的验证。
本文得出的结论
对于中度至重度特应性皮炎患者，静脉注射自体脂肪来源干细胞（AtMSC） 与安慰剂相比，EASI、SCORAD 和 IGA 均有显著改善显示， 不良事件发生率与安慰剂组无差异，表明该药物具有良好的安全性。했습니다。
研究团队得出结论，AtMSC可能是一种有前景的治疗慢性炎症性疾病的选择，并且 需要进行后续研究，包括双盲3期试验。他表示
SC301诊所的故事
这项研究与我们之前介绍的局部 SVF 注射（脂肪移植、疤痕、脱发）有所不同——通过培养细胞并将其静脉注射到全身，它表明脂肪干细胞研究的范围正在扩大，包括特应性皮炎等全身性免疫疾病。
然而，该方法目前仍处于二期临床试验阶段，尚未在韩国获得正式批准。在应用于临床实践之前，还需要进行三期临床试验并完成相关监管程序。
SC301诊所持续关注SVF/ADSC研究不断拓展的各个领域，并且 提供能够准确传达当前证据水平的信息。我会继续。
https://blog.naver.com/sc301guide – Naver Seongchelin 指南博客
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